ΟΤ FORUM: Πώς η πανδημία επιτάχυνε την ανάπτυξη έξυπνων φαρμάκων

Επιστήμονες σε όλο τον κόσμο πειραματίζονταν για 20 χρόνια με τα εμβόλια mRNA, όμως η τεχνολογία πέρασε στην κλινική πράξη σε χρόνο ρεκόρ λόγω της πανδημίας.

Ο κορωνοϊός επιτάχυνε την υιοθέτηση νέων τεχνολογιών και την ανάπτυξη έξυπνων φαρμάκων, ανέφεραν διακεκριμένοι επιστήμονες από το βήμα του OT FORUM.

«Με τα έξυπνα φάρμακα προχωράμε πέρα από την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων στη νοσομετατροπική αγωγή», η οποία στοχεύει την αιτία της νόσου, εξήγησε ο Γιώργος Παυλάκης, επικεφαλής του Τμήματος Ρετροϊών στο αμερικανικό Εθνικό Ινστιτούτου Καρκίνου.

Χρησιμοποιώντας ως επίκαιρο παράδειγμα τον πόλεμο, δήλωσε πως «ένας τρόπος να σταματήσουμε τον εχθρό είναι ο γενικός, αδιάκριτος βομβαρδισμός», μια προσέγγιση που ακολουθούν τα συμβατικά φάρμακα. Η έξυπνη ιατρική, αντίθετα, επεμβαίνει στον προγραμματισμό των κυτταρικών μηχανισμών που προκαλούν νόσους.

Τα έξυπνα φάρμακα μπορούν έτσι δυνητικά να είναι «δραστικότερα, ειδικότερα, γρηγορότερα και φθηνότερα» είπε, αποδίδοντας την πρόοδο στη γενετική και τη βιοτεχνολογία.

Στην προσέγγιση αυτή χρησιμοποιείται μια πληθώρα βιομορίων, όπως ορμόνες, κυτοκίνες και αντισώματα, καθώς και μόρια που δεν υπάρχουν στη φύση, εξήγησε.

«Τρεις δεκαετίες μετά την εισαγωγή της μοριακής βιολογίας έχουμε πλέον μεγαλύτερες φιλοδοξίες να στοχεύσουμε τους μηχανισμού των ασθενειών» ανέφερε, αν και αναγνώρισε ότι η προσέγγιση αυτή δεν δίνει πάντα αποτελέσματα. «Ένα φάρμακο μπορεί να στοχεύει τον μηχανισμό αλλά να μην αλλάζει την πορεία της νόσου. Ή μπορεί να μην στοχεύει ειδικά τον μηχανισμό αλλά να δίνει αποτελέσματα» πρόσθεσε.

Αναγνώρισε πάντως ότι η νέα προσέγγιση αντιμετωπίζει προβλήματα μεταφραστικής επιτυχίας, τα οποία αφορούν τη μετάβαση από τη θεωρία στην κλινική πρακτική.

Νέες τεχνολογίες για νευροεκφυλιστικές παθήσεις

Για τις νέες τεχνολογίες στην αντιμετώπιση νευρολογικών παθήσεων μίλησε ο Βασίλης Κολιάτσος, καθηγητής Νευρολογίας, Νευροπαθολογίας και Ψυχιατρικής στο Πανεπιστήμιο «Τζονς Χόπκινς».

Αν και αναγνώρισε ότι μέχρι σήμερα δεν υπάρχουν έξυπνα φάρμακα για τις νευροεκφυλιστικές παθήσεις, η μοριακή βιολογία επιτρέπει την στόχευση παθολογικών πρωτεϊνών που εμπλέκονται στις ασθένειες αυτές.

Για παράδειγμα, μονοκλωνικά αντισώματα δοκιμάζονται για την απομάκρυνση από τον εγκέφαλο του λεγόμενου βήτα αμυλοειδούς, μιας παθολογικής πρωτεΐνης που συσσωρεύεται στον εγκέφαλο ασθενών με Αλτσχάιμερ.

Πρόοδος έχει σημειωθεί και στην περίπτωση της σκλήρυνσης κατά πλάκας με τις ιντερφερόνες και τα μονοκλωνικά αντισώματα, πρόσθεσε ο κ. Κολιάτσος.

Εφαρμογές στις ΜΕΘ

Για την αξιοποίηση των νέων τεχνολογιών στη νοσοκομειακή πρακτική αναφέρθηκε η Αναστασία Κοτανίδου, καθηγήτρια Πνευμονολογίας και Εντατικής Θεραπείας στο ΕΚΠΑ.

«Οι νόσοι που αντιμετωπίζουμε στην εντατική είναι πολυοπαραγοντικές και δεν υπάρχει ένα φάρμακο που μπορεί να αντιμετωπίσει πλήρως τη βαριά κατάσταση» είπε η κ. Κοτανίδου.

Έξυπνα φάρμακα δεν υπάρχουν ούτε στην περίπτωση της Covid-19, επισήμανε. «Η χρήση μολνουπαβίρης [χάπι για την Covid-19] έχει σταματήσει στην Ελλάδα και τώρα χρησιμοποιούμε την αντίστοιχη θεραπεία της Pfizer. Όλες όμως οι διαθέσιμες θεραπείες πρέπει να ξεκινούν εντός τριών με έξι ημερών μετά τη νόσηση».

Στις μονάδες ΜΕΘ χρησιμοποιείται όμως ως «έξυπνο φάρμακο» η μονταφινίλη, φάρμακο που αναπτύχθηκε αρχικά για τη ναρκοληψία, το οποίο δίνει θετικά αποτελέσματα σε κάποιος ασθενείς που βρίσκονται σε κώμα, αν και η χρήση του απαιτεί προσοχή λόγω κινδύνου επιληπτικών σπασμών, ανέφερε η κ. Κοτανίδου.

Χρηματοδότηση;

Στο μεγάλο ζήτημα της χρηματοδότησης των νέων ιατρικών τεχνολογιών αναφέρθηκε από την πλευρά του ο Πάνος Καναβός, αναπληρωτής διευθυντής του τομέα Υγείας του LSE και διευθυντής του τμήματος αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας.

Τα κριτήρια για χρηματοδότηση υποψήφιων νέων θεραπειών είναι η αποτελεσματικότητα σε σχέση με το κόστος και η προσιτή τιμή, ανέφερε.

Το LSE, είπε, έχει αναπτύξει κριτήρια και εναλλακτικά μοντέλα χρηματοδότησης, όπως οι πληρωμές με βάση τα κλινικά αποτελέσματα, προσέγγιση που επιμερίζει το κόστος ανάμεσα σε δημόσιους φορείς και τις φαρμακοβιομηχανίες. «Η πληρωμή εξαρτάται από την επίτευξη κλινικών κριτηρίων» εξήγησε ο κ. Καναβός.

Μια άλλη προσέγγιση είναι το μοντέλο συνδρομής της λογικής «Netflix», το οποίο βασίζεται σε συμβάσεις απεριόριστης χρήσης για ένα συγκεκριμένο χρονικό διάστημα.

Χρηματοδότηση μπορεί επίσης να αντληθεί από τρίτους, όπως τραπεζικούς φορείς, hedge funds, ιδιωτικά κεφάλαια και ομόλογα για την υγεία.

Υπάρχει εξάλλου και το μοντέλο των δόσεων, με τμηματική εξόφληση των θεραπειών από τα ταμεία, ενώ οι πάροχοι μπορούν επίσης να αγοράζουν ασφαλιστήρια απώλειας για δυνητικές ζημίες.

Τα θέματα αυτά, επισήμανε ο κ. Καναβός, θα πρέπει σύντομα να επιλυθούν, καθώς τα επόμενα χρόνια αναμένεται να αναπτύσσονται 15-30 νέα έξυπνα φάρμακα το χρόνο και το πρόβλημα της χρηματοδότησης θα είναι σωρευτικό.