Αλτσχάιμερ: H αμερικανική αρχή προτείνει περιορισμένη έγκριση για το φάρμακο της Lilly

Η μάχη κατά της νόσου Αλτσχάιμερ καθίσταται επιτακτική καθώς οι αριθμοί κρουσμάτων διογκώνονται, αλλά τα στελέχη των ρυθμιστικών αρχών φαρμάκων των ΗΠΑ εξετάζουν το ενδεχόμενο μιας πιο στοχευμένης έγκρισης για την πειραματική θεραπεία της νόσου της Eli Lilly.

Το προσωπικό της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων – FDA αμφισβήτησε εάν το φάρμακο της Lilly, το donanemab, θα πρέπει να εγκρίνεται για όλους τους ασθενείς  σε πρώιμο στάδιο Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με αναφορές την Πέμπτη, ή να περιοριστεί μόνο σε αυτούς με μέτρια επίπεδα πρωτεΐνης Ταυ που σχετίζεται με τη νόσο που ονομάζεται. Η μελέτη της Lilly απέκλεισε ασθενείς με χαμηλή ή καθόλου ταυ στον εγκέφαλό και οι ρυθμιστές ανησυχούν για τη χρήση του φαρμάκου σε τέτοιους ασθενείς.

Αλτσχάιμερ: «Διάγνωση» της νόσου σχεδόν 15 χρόνια πριν!

Το Donanemab θα ανταγωνιζόταν το Leqembi, ένα φάρμακο για το Αλτσχάιμερ από την Biogen και την Eisai που κέρδισε την έγκριση των ΗΠΑ πέρυσι. Καθεμία στοχεύει τοξικές συστάδες μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται αμυλοειδής, η οποία πιστεύεται ότι ωθεί τις καταστροφικές συνέπειες της νόσου Αλτσχάιμερ που καταστρέφουν τη μνήμη. Τα ενδοφλέβια φάρμακα είναι τα πρώτα που φαίνεται να αλλάζουν την πορεία της νόσου, αν και η χρήση του Leqembi έχει μετριάσει τις προσδοκίες.

Δοκιμή Ταυ

Οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία μείωσης της αμυλοειδούς πρέπει πρώτα να ελέγχονται για την παρουσία της μη φυσιολογικής πρωτεΐνης. Η έκθεση της υπηρεσίας υποδηλώνει ότι η FDA μπορεί επίσης να απαιτήσει να ελέγχονται τα επίπεδα Ταυ των ασθενών πριν λάβουν το φάρμακο της Lilly για να διαπιστωθεί εάν ταιριάζουν με τα επίπεδα στις δοκιμές της εταιρείας. Αυτό θα μπορούσε να βλάψει την διάθεση του φαρμάκου της Lilly, καθώς δεν υπάρχει παρόμοια απαίτηση για το Leqembi.

Ωστόσο, η έκθεση υποδηλώνει ότι το φάρμακο της Lilly δεν θα πρέπει να έχει πρόβλημα να κερδίσει την έγκριση, έγραψε ο αναλυτής της RBC Capital Markets, Μπράιαν Έιμπραμς, σε ένα σημείωμα προς τους πελάτες. Οι παρενέργειές του φαίνονται παρόμοιες με αυτές του Leqembi και μπορούν να παρακολουθηθούν με παρόμοιες εξετάσεις, είπε.

Το φάρμακο της Lilly θα μπορούσε να πάρει άδεια φέτος. Ο οργανισμός συγκαλεί μια ομάδα ειδικών συμβούλων τη Δευτέρα για να συζητήσει εάν τα οφέλη του donanemab υπερτερούν των κινδύνων του και ποιοι θα πρέπει να είναι επιλέξιμοι για να το λάβουν.

Σύμφωνα με το Bloomberg Intelligence, το Leqembi των Biogen και Eisai και το donanemab της Eli Lilly πρόκειται να βρεθούν αντιμέτωπα στην αγορά για θεραπείες που επιβραδύνουν την πορεία της νόσου του Αλτσχάιμερ, η οποία προσαρμοσμένη στο ρίσκο μπορεί να αυξηθεί στα 13 δισεκατομμύρια δολάρια έως το 2030 από 250 εκατομμύρια δολάρια φέτος. Ο επόμενος στόχος έγκειται στην προσυμπτωματική παρέμβαση και στην ενσωμάτωση βιοδεικτών με βάση το αίμα για τον εντοπισμό ατόμων σε κίνδυνο.

Οι μετοχές της φαρμακοβιομηχανίας σημείωσαν άνοδο 1,1% στις 10:20 π.μ. στη Νέα Υόρκη, ενώ της Biogen υποχώρησαν 1,2%. Το Donanemab, που κάποτε θεωρούνταν βασικός λίθος για το μέλλον της Lilly, έχει επισκιαστεί από τις δυνατότητες των φαρμάκων GLP-1 της εταιρείας για την παχυσαρκία, μια αγορά που αναμένεται να ξεπεράσει τα 130 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως μέχρι το τέλος της δεκαετίας, σύμφωνα με αναλυτές της Goldman Sachs.

Η Donanemab είχε έναν δύσκολο δρόμο προς την αγορά. Η πιθανή έγκριση του φαρμάκου έχει καθυστερήσει επανειλημμένα και η απόφαση του FDA να συμβουλευτεί εξωτερικούς συμβούλους ήταν έκπληξη για τη Lilly.

Οι εκτιμήσεις αναθεωρήθηκαν

Τον περασμένο μήνα, οι αναλυτές της Leerink Partners μείωσαν τις προβλέψεις τους για τις πωλήσεις donanemab το 2025 κατά περισσότερο από 80% και μείωσαν τις μακροπρόθεσμες προοπτικές τους για τη θεραπεία της Lilly. Η Biogen και η Eisai θα μπορούσαν να κερδίσουν την έγκριση για μια πιο εύχρηστη έκδοση του Leqembi ήδη από το επόμενο έτος, κάτι που θα μπορούσε να περιπλέξει περαιτέρω την κυκλοφορία του donanemab.

Σε μια μεγάλη δοκιμή, το donanemab βοήθησε στην επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης. Όπως και εκείνοι που έλαβαν Leqembi, οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο της Lilly παρουσίασαν παρενέργειες όπως οίδημα και αιμορραγία στον εγκέφαλο που απαιτούν τακτική παρακολούθηση.

Η μεγαλύτερη δοκιμή του donanemab της Lilly επέτρεψε σε μερικούς ανθρώπους να σταματήσουν να παίρνουν το φάρμακο νωρίς, εάν οι σαρώσεις έδειχναν ότι ο εγκέφαλός τους δεν περιέχει αμυλοειδή πρωτεΐνη. Οι ειδικοί λένε ότι αυτό εγείρει ορισμένα ερωτήματα σχετικά με το πώς μπορεί να διαχειριστεί η πιθανότητα διακοπής του φαρμάκου. Η πρόκληση θα ήταν να μετατρέψει την προσέγγιση που χρησιμοποίησε η Lilly στη δοκιμή της σε συστάσεις συνταγογράφησης για γιατρούς.