ΕΕ: Νέοι κανόνες απειλούν να περικόψουν νέες θεραπείες για σπάνιες ασθένειες

Οι νέοι κανόνες της ΕΕ απειλούν να μειώσουν τον αριθμό των νέων θεραπειών για τις πιο σπάνιες ασθένειες λόγω αυστηρότερων περιορισμών στις ιατρικές δοκιμές, προειδοποιούν φαρμακευτικές εταιρείες, ερευνητές και ομάδες ασθενών, όπως αναφέρουν οι Financial Times.

Κλιματική Αλλαγή: Θα «ξυπνήσει» παλιές ασθένειες;

Σχεδόν 40 ομάδες, συμπεριλαμβανομένων φορέων όπως η Cancer Patients Europe, η Ευρωπαϊκή Ένωση Ουρολογίας και η Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, ζήτησαν από τις Βρυξέλλες να αναθεωρήσουν τους κανόνες, οι οποίοι δίνουν μικρότερη βαρύτητα σε δοκιμές μονού σκέλους (single-arm trials), όπου εγκαθίσταται μόνο μία πειραματική ομάδα, χωρίς τη συμπερίληψη μιας παράλληλης ομάδας ελέγχου. Οι νέοι αυτοί κανόνες πρόκειται να τεθούν σε ισχύ τον Ιανουάριο του 2025.

Οι δεκάδες φορείς εκτιμούν πως οι κατευθυντήριες γραμμές που εκδίδονται από τις ρυθμιστικές αρχές της ΕΕ θα καταστήσουν πολύ πιο δύσκολη τη λήψη έγκρισης για φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, που έχουν μόνο λίγους ασθενείς, δίνοντας προτεραιότητα σε ακριβές μαζικές δοκιμές. Ένα παράδειγμα είναι το σύνδρομο Wiskott-Aldrich, το οποίο προκαλεί επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις, αιμορραγία, έκζεμα και αυξημένο κίνδυνο ανάπτυξης αυτοάνοσων νοσημάτων και καρκίνου.

Οι φορείς εκτιμούν πως οι κατευθυντήριες γραμμές που εκδίδονται από τις ρυθμιστικές αρχές της ΕΕ θα καταστήσουν πολύ πιο δύσκολη τη λήψη έγκρισης για φάρμακα για σπάνιες ασθένειες

Η Συμμαχία για την Αναγεννητική Ιατρική, ένας οργανισμός υπεράσπισης για τον τομέα της κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας, επισήμανε ότι οι τυχαιοποιημένες δοκιμές ελέγχου, οι οποίες συχνά απαιτούν από μια ομάδα ασθενών να λαμβάνουν μια εικονική θεραπεία, ήταν πολύ δαπανηρές και ανήθικες, καθώς η παροχή ενός αναποτελεσματικού placebo φαρμάκου σε ένα άτομο με μια τόσο σοβαρή ασθένεια θα του προκαλούσε περιττή ταλαιπωρία.

Σπάνιες ασθένειες και νέες μελέτες

«Σε σπάνιες ασθένειες, οι δοκιμές μονού σκέλους είναι συχνά απαραίτητες για ηθικούς, πρακτικούς και επιστημονικούς λόγους», δήλωσε ο Paolo Morgese, αντιπρόεδρος δημοσίων υποθέσεων της ARM για την Ευρώπη.

«Οι κοινές κατευθυντήριες γραμμές κλινικής αξιολόγησης αγνοούν σε μεγάλο βαθμό αυτή την πραγματικότητα και χάνουν μια τεράστια ευκαιρία για την οικοδόμηση ενός σύγχρονου συστήματος της ΕΕ. Χωρίς αλλαγές, η τρέχουσα προσέγγιση θα υπονομεύσει τον στόχο της ΕΕ να παρέχει μετασχηματιστικές θεραπείες στους ασθενείς γρηγορότερα και θα μπορούσε να αποτρέψει την πρόσβαση σε πολλά κράτη μέλη της ΕΕ».

Οι κατευθυντήριες γραμμές εισήχθησαν καθώς αυξάνεται το ενδιαφέρον για καινοτόμες αλλά ακριβές νέες κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες που θεραπεύουν τον καρκίνο και τις σπάνιες ασθένειες. Σύμφωνα με τον πάροχο δεδομένων IQVIA, 76 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είχαν δρομολογηθεί παγκοσμίως μέχρι το τέλος του 2023, διπλάσιος από τον αριθμό μια δεκαετία νωρίτερα.

Η ανάλυση ARM διαπίστωσε ότι περίπου το 80 % των εγκεκριμένων και διαθέσιμων προηγμένων θεραπειών στην ΕΕ χρησιμοποιούν μελέτες μονού σκέλους που δεν αφορούν την ομάδα ελέγχου. Αντίθετα, οι τυχαιοποιημένες δοκιμές ελέγχου θεωρούνται η πιο αυστηρή μέθοδος κλινικής έρευνας και περιλαμβάνουν τη σύγκριση νέων θεραπειών με το τρέχον πρότυπο περίθαλψης ή με ένα εικονικό φάρμακο όπου δεν υπάρχει τυπική θεραπεία. Οι ερευνητές συχνά διεξάγουν «τυφλές» δοκιμές όπου οι συμμετέχοντες δεν γνωρίζουν ποιο φάρμακο λαμβάνουν.

Σε μια προσπάθεια να ξεπεράσει τους νέους κανόνες, η Fondazione Telethon, μια ιταλική φιλανθρωπική οργάνωση, δήλωσε ότι προσπαθούσε να εξασφαλίσει την έγκριση για την πειραματική της θεραπεία για το σύνδρομο Wiskott-Aldrich πριν από τον Ιανουάριο.

Ο Stefano Benvenuti, επικεφαλής δημοσίων υποθέσεων, είπε στους Financial Times ότι δεν μπορούσε να διεξάγει τυχαιοποιημένες δοκιμές ελέγχου, καθώς η πάθηση επηρεάζει μόνο τέσσερις άνδρες στο 1 εκατομμύριο. Οι γυναίκες που φέρουν το ελαττωματικό γονίδιο δεν επηρεάζονται. Μια μεταμόσχευση μυελού των οστών μπορεί να θεραπεύσει την πάθηση.

Οι εγκαταστάσεις της Telethon στο Μιλάνο είναι η μόνη τοποθεσία που έχει άδεια να φιλοξενήσει την πειραματική θεραπεία. Ο Μπενβενούτι είπε ότι ανησυχεί ότι ακόμη και αν η Ιταλία το εγκρίνει, άλλες χώρες δεν θα στέλνουν ασθενείς, επειδή οι κατευθυντήριες οδηγίες κινδυνεύουν με «αποτελεσματική αξιολόγηση» για τέτοιες δοκιμές.

Οι ρυθμιστικές αρχές ελπίζουν ότι οι κανόνες, που εγκρίθηκαν από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Μάιο, θα επιτρέψουν στις χώρες να εγκρίνουν φάρμακα πιο γρήγορα καθώς οι χώρες συνεργάζονται σε κοινές κλινικές αξιολογήσεις.

«Αυτό θα τους βοηθήσει να αποφασίσουν για τη χρήση τους στο εθνικό σύστημα υγείας. . . και ως εκ τούτου να ληφθούν πιο αποτελεσματικές, έγκαιρες αποφάσεις κατά τη διάθεση φαρμάκων στην αγορά», ανέφερε τότε η επιτροπή.

Οι νέες κατευθυντήριες γραμμές της ΕΕ δεν αποκλείουν τις δοκιμές μονού σκέλους και κάθε κράτος μέλος θα λαμβάνει τις δικές του αποφάσεις με βάση τις εκθέσεις της JCA.

Ο παρών κανονισμός για την αξιολόγηση τεχνολογιών υγείας ισχύει για τον καρκίνο και τις προηγμένες θεραπείες από τις 12 Ιανουαρίου και όλα τα φάρμακα από το 2030.

Ο Benvenuti είπε ότι οι κανόνες ήταν θετικοί, αλλά οι οδηγίες εφαρμογής τους ήταν πολύ περιοριστικές. «Ο τρόπος που γράφονται οι κατευθυντήριες γραμμές αυτή τη στιγμή είναι τρομακτικός», είπε. «Στην ηπειρωτική Ευρώπη αγαπάμε τόσο πολύ τη ρύθμιση [αλλά] δεν έλαβαν υπόψη την ιδιαιτερότητα ορισμένων από αυτές τις προηγμένες θεραπείες».

Πρόσθεσε ότι πολλές φαρμακευτικές εταιρείες είχαν εγκαταλείψει τις θεραπείες για σπάνιες ασθένειες, επειδή είναι δύσκολο να επιτευχθεί απόδοση επένδυσης με τόσο λίγους ασθενείς. Το 2016 η Telethon ανέπτυξε την πρώτη θεραπεία για τη «σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια», ένα αυτοάνοσο νόσημα που απαιτεί από τους πάσχοντες να ζουν σε αποστειρωμένο περιβάλλον.

Η γονιδιακή θεραπεία Strimvelis, η οποία κοστίζει 600.000 ευρώ, έχει θεραπεύσει 45 ασθενείς με σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια αδενοσίνης απαμινάσης σε περισσότερες από 20 χώρες.